Plantão Guarujá

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu o registro para um medicamento inovador destinado ao manejo da hemofilia no território brasileiro. O QFITLIA® (fitusirana sódica), desenvolvido pela Sanofi Medley, é indicado para indivíduos a partir dos 12 anos e tem como finalidade prevenir ou atenuar episódios hemorrágicos em pacientes com hemofilia A ou B, independentemente da presença de inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.

Conforme dados do Perfil de Coagulopatias, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil registra 14.202 pacientes diagnosticados com hemofilia. Deste total, 11.863 possuem hemofilia do tipo A, enquanto 2.339 são afetados pela hemofilia do tipo B.

A Anvisa informou que o processo de análise do medicamento recebeu prioridade, uma vez que a hemofilia é reconhecida como uma doença rara. Esta condição genética compromete a capacidade do corpo de interromper sangramentos e, por sua ligação com o cromossomo X, manifesta-se predominantemente em homens.

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Hemofilia

A hemofilia é causada pela insuficiência de proteínas sanguíneas cruciais, os chamados fatores de coagulação. A hemofilia tipo A, mais comum, resulta da carência do fator VIII, enquanto a tipo B, menos prevalente, é decorrente da falta do fator IX. Sem a produção adequada de trombina, uma enzima vital para a cicatrização, o organismo falha em formar coágulos eficazes, o que pode levar a sangramentos persistentes.

A severidade da patologia varia conforme os níveis de atividade desses fatores no sangue. Pacientes com quadros graves podem experimentar hemorragias espontâneas, ao passo que em casos leves, os sangramentos geralmente ocorrem após traumas ou intervenções cirúrgicas.

“O maior desafio clínico concentra-se nas articulações e músculos, onde as hemorragias são mais frequentes, embora qualquer órgão possa ser afetado. O diagnóstico precoce e o acompanhamento contínuo são essenciais para evitar danos crônicos e assegurar uma boa qualidade de vida aos pacientes”, detalha a Anvisa.

Para Tania Maria Onzi Pietrobelli, presidente da Federação Brasileira de Hemofilia (FBH), a fitusirana sódica era aguardada com grande expectativa pela comunidade hemofílica. Ela acredita que o novo tratamento proporcionará uma melhor qualidade de vida tanto para os pacientes quanto para seus familiares, por ser uma abordagem menos invasiva, com aplicação subcutânea e de longa duração, em contraste com as aplicações endovenosas frequentes.

Enquanto os protocolos atuais demandam infusões de três a quatro vezes por semana, com a fitusirana sódica, a administração é reduzida para uma dose a cada dois meses.

“Como a hemofilia é uma condição crônica, ela limita a qualidade de vida de pacientes e familiares. Com esta nova tecnologia, as pessoas poderão viver sem focar na doença, exercendo o direito de viver plenamente", enfatizou a presidente da FBH.

Tânia Maria acrescenta que a aprovação do medicamento no Brasil resultará em maior autonomia para pacientes e seus cuidadores, além de otimizar o fluxo de atendimento no sistema de saúde. Isso melhorará a logística e diminuirá a sobrecarga nos centros de tratamento de hemofilia, “permitindo assim um tratamento e atendimento personalizado”.

Mariana Battazza, presidente da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia, ressaltou que a utilização da fitusirana sódica favorece uma melhor adesão ao tratamento pelos pacientes, garantindo resultados mais eficazes.

“Atualmente, o que constatamos em nossa pesquisa ‘Jornada dos pacientes com hemofilia A e B no Brasil’ é que os desfechos dos tratamentos com fator de coagulação são menos favoráveis do que o esperado, devido às significativas barreiras de adesão ao tratamento”, concluiu.